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赛诺菲(SNY.US)全球首创新药申报上市

2026-05-30 13:59:32 来源:美股资讯网

赛诺菲(SNY.US)全球首创新药申报上市.V赢财经获悉,5月28日,赛诺菲(SNY.US)宣布Venglustat的上市申请获得FDA受理并予以优先审评,用于治疗III型戈谢病(GD3)。如果获批,Venglustat将成为美国首个针对GD3相关进行性神经系统表现的治疗方案,并扩充赛诺
赛诺菲(SNY.US)全球首创新药申报上市.

V赢财经获悉,5月28日,赛诺菲(SNY.US)宣布Venglustat的上市申请获得FDA受理并予以优先审评,用于治疗III型戈谢病(GD3)。如果获批,Venglustat将成为美国首个针对GD3相关进行性神经系统表现的治疗方案,并扩充赛诺菲为溶酶体贮积病患者提供的治疗方案。

Venglustat是一种新型的口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂(GCSi),能够强效抑制N端甲基转移酶1(NTMT1),并且能够穿越血脑屏障,有潜力通过抑制异常鞘糖脂(GSLs)积累及其生理病理后果,延缓相关疾病的进展。GSLs的异常积累会导致细胞功能障碍。

FDA此次受理主要是基于III期LEAP2MONO研究的积极结果。在该研究中,治疗第52周,Venglustat组GD3患者的共济失调评估与评级量表(SARA)总分和重复性神经心理状态评估测验(RBANS)评分相较酶替代疗法(伊米苷酶)组显著改善(p=0.007),说明患者的神经症状显著改善。

此外,在体现非神经系统结局的四个关键次要终点中,该研究达到了其中三个终点,即Venglustat组在脾脏容量、肝容量和血红蛋白水平方面显著改善。

戈谢病(GD)是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病,由葡萄糖脑苷酯酶(也称为酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起,会导致GSLs积累,尤其是脾脏、肝脏、骨髓和肺部的巨噬细胞。


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